Etwa eins von 100 neugeborenen Kindern leidet an spinaler Muskelatrophie, eine seltene Erbkrankheit, an der die meisten ohne Behandlung im frühen Kindesalter sterben. Für sie gibt es Hoffnung: Eine Gentherapie, bei der mit einer einzigen Spritze ein defektes Gen im Körper der Kinder gegen ein funktionierendes ausgetauscht wird. In Europa sind bereits elf solcher Gentherapien zugelassen, an weiteren wird geforscht. Sie sollen nicht nur Symptome lindern, sondern die wahre Ursache
beheben und die Erkrankung stoppen. Eine große Rolle spielt dabei ein besonderes Werkzeug, eine Genschere, mit der das Erbgut von Pflanzen, Tieren und Menschen präzise verändert werden kann. Doch seit der Entdeckung dieser Genschere gibt es nicht nur Erfolge, sondern auch immer wieder Rückschläge und Probleme. Quarks klärt auf: Wie kann Gentherapie helfen, welche Risiken gibt es und was können wir von Gentherapien in der nahen Zukunft erwarten? (Text: WDR)
