Es gibt etwa 8000 sogenannte „Seltene Krankheiten“. Allerdings erkranken oft so wenige Menschen daran, dass es sich für Pharmafirmen nicht lohnt, Medikamente dagegen zu entwickeln. Nicht ohne Grund werden Menschen mit Seltenen Krankheiten deshalb als „Waisen der Medizin“ bezeichnet. Medikamente dagegen nennt man dementsprechend „Orphan Drugs“. Valeria wurde mit einem extrem seltenen Gendefekt geboren, dem sogenannten KCNT-1-Defekt. Gegen die Krankheit gibt es keine Behandlung. Ihre Eltern gehen in die Offensive, wollen selbst ein Medikament entwickeln lassen. Kostenpunkt: rund 2 Millionen Euro. Wie lässt sich das finanzieren? In der EU gilt eine Erkrankung als selten, wenn nicht
mehr als 5 von 10.000 Menschen von ihr betroffen sind. Das gilt für schätzungsweise 30 Millionen Menschen. Individuell entwickelte Medikamente sind eine neue und kostspielige Entwicklung im Pharmabereich: „Zolgensma“ von Novartis galt lange als das teuerste Medikament der Welt. Die Behandlung eines einzigen Patienten kostete bei der Einführung in Deutschland 2 Millionen Euro. Für das Krebsmedikament „Kymriah“ verlangte der Schweizer Pharmariese zum Start in den USA 475.000 Dollar – ebenfalls für eine einzige Spritze. Diese Entwicklung stellt die Gesellschaft vor ethische Fragen: Wer entscheidet, wer solch kostspielige Behandlungen bekommt? Und wer zahlt? (Text: 3sat)
